소아 뇌전증 ‘드라베 증후군’ 치료 새 길"

(왼쪽부터) 김동건 박사과정생, 황규석 박사, 김기영 박사, 안진희 교수

생후 1년 이내 발병하는 희귀 소아 뇌전증으로, 반복적인 경련 발작을 특징으로 하는 ‘드라베 증후군(Severe Myoclonic Epilepsy of Infancy, SMEI)’의 치료법 개발에 새로운 전기가 마련됐다.

광주과학기술원(GIST)은 4일 “화학과 안진희 교수와 한국화학연구원(KRICT) 배명애·김기영 박사 공동연구팀이 소아 난치성 뇌전증 치료를 위한 새로운 저분자 신약 후보 물질 ‘GM-91466’을 개발했다”고 밝혔다.

저분자 신약 후보 물질은 분자 크기가 작은 화학 합성 물질로, 세포 안으로 잘 침투해 특정 단백질의 기능을 조절할 수 있어 먹는 약으로 개발하기에 유리한 특징이 있다.

이번 연구는 드라베 증후군의 주요 원인 유전자인 ‘SCN1A 유전자’의 기능 이상을 바로잡을 수 있는 새로운 치료 방법을 제시했다는 점에서 의미가 크다.

또 기존 약물과는 전혀 다른 새로운 화학 구조를 바탕으로 설계·합성한 물질이라는 점에서도 주목된다.

특히 기존 치료제와 구조적으로 구별되는 새로운 화학 구조를 기반으로 설계된 물질로, 특허 및 후속 신약 개발 확장성 측면에서도 주목된다.

안진희 교수는 “‘GM-91466’은 드라베 증후군의 근본 원인인 SCN1A 유전자 기능 이상으로 발생하는 신경 회로의 과흥분을 효과적으로 조절할 수 있는 새로운 기전의 저분자 후보물질”이라며 “세로토닌 생성 효소를 늘려 뇌 신경 신호의 균형을 회복함으로써, 기존 약물과는 다른 방식으로 발작을 줄일 수 있음을 보여줬다”고 설명했다.

이어 “이번 연구는 난치성 소아 뇌전증 치료에 새로운 전략을 제시한 것으로, 드라베 증후군뿐만 아니라 유사한 원리로 발생하는 다양한 신경계 질환으로도 확장될 가능성을 열었다”고 밝혔다.

GIST 화학과 안진희 교수와 한국화학연구원 배명애·김기영 박사가 공동 주도하고 GIST 화학과 김동건 박사과정생 등이 수행한 이번 연구는 과학기술정보통신부·한국연구재단 기초연구사업과 보건복지부·한국보건산업진흥원 보건의료기술개발사업의 지원을 받았다.